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Cancer Cell:靶向疗法有助于治疗儿童致命神经癌

2019-10-21 19:26:38来源: 本站阅读次数:81246

最近发表在《Cancer Cell》上的一项研究,西奈山的研究人员开发出了一种针对成年神经母细胞瘤(一种致命的小儿神经癌)患者的靶向治疗方法。

神经母细胞瘤发生在交感神经系统发育过程中的肾上腺和脊柱部分未成熟的神经细胞中。神经母细胞瘤是最常见和侵略性的小儿神经系统肿瘤之一,通常预后较差,尤其是在年龄较大的儿童中。该疾病的治疗成功率差异较大,但在青少年患者中则普遍较低,尤其是因为该疾病缺乏有效的靶向治疗方法。

西奈山的研究人员发现,年龄较大的儿童和青少年中的神经母细胞瘤中ATRX基因缺失,这可能会使得其对tazemetostat的靶向治疗产生反应。 Tazemetostat会阻断一种名为EZH2的酶,而后者会抑制促进正常神经元发育的基因表达,进而杀死神经母细胞瘤。EZH2抑制剂已经在I期和II期临床试验中针对其他癌症进行了测试,其中包括淋巴瘤、肉瘤和其他实体瘤,并取得了一些令人满意的结果。

我们假设ATRX蛋白突变会导致神经母细胞瘤侵袭性增强,”西奈山伊坎医学院Tisch癌症研究所肿瘤学教授,高级通讯作者Emily Bernstein博士说:“在这项研究中,我们旨在揭示神经母细胞瘤中这些被改变的蛋白质的潜在生物学特性,并开发相应的治疗手段。”

西奈山的科学家继续将这项研究扩展到突变ATRX蛋白的作用,并希望最终与合作机构开展临床试验。基于这项研究,他们认为EZH2抑制剂也可能对其他ATRX突变型癌症有效,例如小儿胶质母细胞瘤和骨肉瘤。

信息来源:生物谷